1: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:07:31.39 ID:Z5ysSWnl9
国立精神・神経医療研究センターは27日、全身の筋肉が徐々に衰える難病、筋ジストロフィーの初の治療薬「ビルテプソ」が厚生労働省に条件付きで承認されたと発表した。原因遺伝子に直接働きかける核酸医薬品で、製造販売元は日本新薬(京都市)。全症例について安全性や有効性を調査することが条件だ。

同病の中で最も多いデュシェンヌ型は、男児の約4千~5千人に1人の割合で発症する。筋肉の構造を保つのに必要な「ジストロフィン」というタンパク質が、遺伝子の異常が原因で作られず、10歳までに歩行困難となり、呼吸機能や心機能が低下、30代で死亡することが多い。

https://this.kiji.is/616221848797004897?c=39546741839462401

引用元:http://ai.2ch.sc/test/read.cgi/newsplus/1585400851/

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3: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:16:17.16 ID:yTrzglLH0
筋ジスって悲惨な病気だよね、悪化することが前提でみんな生きている
でもみんな一生懸命生きているんだから、治るなら希望だよね

4: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:17:52.30 ID:mjkhOanP0
若年しかきかないんじゃ

7: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:20:59.27 ID:u3OjMmD80
従来の治療(不治のまま維持)を続けた場合に比べて
治癒して費用も安ければ文句は言えない。それがたとえ億越えでも

8: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:30:36.24 ID:qXfCrZeI0
これ結構デカいニュースなのに全部コロナに持ってかれた

10: 名無しさん 2020/03/28(土) 22:39:23.44 ID:6HZzYvtJ0
子どものうちに死んでしまう病気ってイメージだったが30代まで生きられるのか

15: 名無しさん 2020/03/28(土) 23:13:34.69 ID:dgFJemEU0
>>10
叔父と叔母が10歳くらいで発症して40歳近くまで生きたよ
昭和10年代の生まれで大した治療法も無かったと思うけど
ちなみに祖父母はいとこ婚

14: 名無しさん 2020/03/28(土) 23:08:00.33 ID:p+IHbXCj0
自分母親といとこが筋ジスで亡くなってるんだよね
一族過去から現在まで見渡してもその二人しかいない
遺伝なのかねこれ…?

16: 名無しさん 2020/03/28(土) 23:14:11.44 ID:qCIq+mLK0
筋力の低下を防ぐ又は遅らせることが出来るってことかな
生活できる範囲が拡がるならいい話だな

18: 名無しさん 2020/03/29(日) 00:24:42.74 ID:TDPCDUM70
途中で発症する人も居るから希望が持てるようになったな

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